العلاج الجيني لمواجهة التلاسيميا
انها تقنية جديدة أثبتت فاعليتها العلاجية لدى المرضى المصابين بالتلاسيميا بيتا، أو أنيميا البحر الأبيض المتوسط. وقام الباحثون الايطاليون، في معهد "سان رافايلي تيليتون" في مدينة ميلانو، بتفعيل هذه التقنية القادرة على تصليح الخلل الجيني الواقف وراء هذا المرض.
ان الاصابة بهذا المرض الوراثي يشير الى عدم قدرة الجسم على انتاج كمية كافية من مكون في الهيموغلوبين، معروف باسم بيتا جلوبين. ان هذا العجز الانتاجي يؤدي الى فقر دم يستطيع الحاق الأضرار ببعض أعضاء الجسم.
تتمحور العلاجات الحالية حول عمليات نقل دورية للدم، الى المريض، تدوم مدى الحياة. كما يوجد علاج آخر لمكافحة تراكم الحديد بالدم الذي قد يكون قاتلاً. كبديل، ثمة زراعة النخاع العظمي الذي يستطيع فقط 25 في المئة من المرضى خوضها. في ما يتعلق بالعلاج الجيني الجديد، فانه يتمثل في زرع خلايا منشأ، يتم تعديلها جينياً، قادرة على اعادة انتاج الهيموغلوبين الى مستواه الطبيعي اضافة الى معالجة الخلل الانتاجي.
يذكر أن أمراض الدم هدفاً مفضلاً للعلاجات الجينية بما أن معالجة خلايا المنشأ، المأخوذة من النخاع العظمي للمريض، أضحت رائجة الاستخدام. ان نجاح التقنية الجديدة، الرامية الى تصليح الجين المشفر للبيتا-هيموغلوبين، تعتمد على ناقل فيروسي معروف باسم "غلوب" (Globe). بفضل هذا الناقل، يتم تعديل خلايا المنشأ(المأخوذة من المريض) لاعادة انتاج الهيموغلوبين الى طبيعته. ثم يجري حقن هذه الخلايا في دم المريض.
انها تقنية جديدة أثبتت فاعليتها العلاجية لدى المرضى المصابين بالتلاسيميا بيتا، أو أنيميا البحر الأبيض المتوسط. وقام الباحثون الايطاليون، في معهد "سان رافايلي تيليتون" في مدينة ميلانو، بتفعيل هذه التقنية القادرة على تصليح الخلل الجيني الواقف وراء هذا المرض.
ان الاصابة بهذا المرض الوراثي يشير الى عدم قدرة الجسم على انتاج كمية كافية من مكون في الهيموغلوبين، معروف باسم بيتا جلوبين. ان هذا العجز الانتاجي يؤدي الى فقر دم يستطيع الحاق الأضرار ببعض أعضاء الجسم.
تتمحور العلاجات الحالية حول عمليات نقل دورية للدم، الى المريض، تدوم مدى الحياة. كما يوجد علاج آخر لمكافحة تراكم الحديد بالدم الذي قد يكون قاتلاً. كبديل، ثمة زراعة النخاع العظمي الذي يستطيع فقط 25 في المئة من المرضى خوضها. في ما يتعلق بالعلاج الجيني الجديد، فانه يتمثل في زرع خلايا منشأ، يتم تعديلها جينياً، قادرة على اعادة انتاج الهيموغلوبين الى مستواه الطبيعي اضافة الى معالجة الخلل الانتاجي.
يذكر أن أمراض الدم هدفاً مفضلاً للعلاجات الجينية بما أن معالجة خلايا المنشأ، المأخوذة من النخاع العظمي للمريض، أضحت رائجة الاستخدام. ان نجاح التقنية الجديدة، الرامية الى تصليح الجين المشفر للبيتا-هيموغلوبين، تعتمد على ناقل فيروسي معروف باسم "غلوب" (Globe). بفضل هذا الناقل، يتم تعديل خلايا المنشأ(المأخوذة من المريض) لاعادة انتاج الهيموغلوبين الى طبيعته. ثم يجري حقن هذه الخلايا في دم المريض.
